Receber o diagnóstico de uma doença rara ou grave pode trazer muitas dúvidas, principalmente quando o tratamento disponível não apresenta os resultados esperados. Em algumas situações específicas, existe a possibilidade de acesso a medicamentos que ainda estão em desenvolvimento e não possuem registro no Brasil.
Regulamentado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o uso compassivo de medicamentos é uma das formas de acesso a medicamentos novos e promissores ainda não registrados, destinada a determinadas situações nas quais não existe uma alternativa terapêutica satisfatória. Essa modalidade possui regras específicas para ser concedida pela Anvisa. Continue lendo e saiba mais!
O que é uso compassivo de medicamentos?
O uso compassivo é um programa assistencial que permite, em situações específicas, o acesso individual a um medicamento novo, promissor e ainda sem registro na Anvisa.
A modalidade é voltada principalmente para pacientes com doenças debilitantes graves ou que ameacem a vida e que não tenham uma alternativa terapêutica satisfatória com medicamentos registrados no país.
Na prática, pode ser considerado quando o médico entende que determinado tratamento em desenvolvimento pode representar uma possibilidade para o paciente, diante da gravidade da doença e da ausência de opções adequadas.
É importante, porém, entender que o uso compassivo não equivale à aprovação do medicamento para comercialização. O produto continua sem registro no Brasil, e seu uso ocorre dentro de um programa assistencial autorizado pela Anvisa.
Quem pode ter acesso ao uso compassivo?
O programa não é destinado a qualquer pessoa que queira utilizar um medicamento ainda não registrado. Existem critérios que precisam ser avaliados.
De forma geral, o uso compassivo pode ser considerado quando:
- o paciente apresenta uma doença grave, debilitante ou que ameace a vida;
- não existe uma alternativa terapêutica satisfatória disponível no país;
- o medicamento é considerado novo e promissor;
- o paciente não está participando de uma pesquisa clínica ou de um programa de acesso expandido;
- existe justificativa médica para o uso do tratamento.
Por isso, a avaliação do médico é fundamental. Ele deve analisar o histórico clínico, os tratamentos já realizados, a condição atual do paciente e os possíveis benefícios e riscos relacionados ao medicamento.
Como funcionam os programas assistenciais da Anvisa?
Os programas assistenciais da Anvisa foram criados para permitir o acesso, em situações específicas, a medicamentos que ainda não estão disponíveis comercialmente no Brasil. Eles são destinados principalmente a pacientes com doenças graves ou que ameaçam a vida e que não possuem uma alternativa terapêutica satisfatória.
Atualmente, existem três modalidades principais: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento pós-estudo. Apesar de terem objetivos semelhantes, cada uma atende a uma situação diferente.
- Uso compassivo: o pedido é individual e destinado a um paciente que não participa de uma pesquisa clínica ou de um programa de acesso expandido.
- Acesso expandido: contempla um grupo de pacientes que pode se beneficiar de um medicamento promissor ainda em desenvolvimento.
- Fornecimento pós-estudo: é destinado a participantes de pesquisas clínicas que precisam continuar recebendo o tratamento após o encerramento do estudo, conforme os critérios aplicáveis.
Como solicitar autorização para uso compassivo?
A solicitação para participar de um programa de uso compassivo de medicamentos não é feita diretamente pelo paciente à Anvisa. O processo deve ser iniciado pela empresa responsável pelo desenvolvimento ou comercialização do medicamento, ou por uma organização que a represente.
Antes disso, o paciente deve conversar com o médico responsável pelo tratamento. O profissional avaliará o quadro clínico, os tratamentos já realizados e a ausência de alternativas terapêuticas satisfatórias. Também poderá verificar se o medicamento em desenvolvimento é uma possibilidade adequada para aquela situação.
Quando existe indicação para o uso compassivo, a empresa responsável pelo medicamento apresenta a solicitação à Anvisa.
Para solicitar a anuência de um programa de uso compassivo, a RDC nº 38/2013 estabelece um conjunto de documentos que deve compor o dossiê apresentado à Anvisa. Entre eles estão:
- Formulário de Petição em Uso Compassivo;
- Formulário de Apresentação do Paciente;
- Declaração de Responsabilidade e Compromisso do Patrocinador;
- Declaração de Responsabilidade e Compromisso do Médico;
- Currículo Lattes do médico responsável;
- Estimativa da quantidade de medicamento necessária para importação, considerando a posologia diária;
- Dados de segurança e eficácia disponíveis que sustentem o uso proposto;
- Termo de Informação e Adesão do Paciente, assinado pelo paciente ou por seu representante legal.
A documentação clínica tem um papel especialmente importante. No formulário de apresentação do paciente, o médico precisa justificar a indicação, descrevendo a gravidade do quadro clínico, os tratamentos anteriores e por que os produtos aprovados disponíveis não são adequados para aquele paciente. Já as informações científicas servem para apresentar as evidências disponíveis sobre o medicamento.
Após o pedido, a Anvisa analisa as informações apresentadas e verifica se os critérios regulatórios para o programa são atendidos. A autorização depende dessa avaliação e não representa aprovação automática do medicamento, nem garante que todo paciente que tenha interesse terá acesso ao tratamento.
Por isso, é importante que o paciente ou familiar converse com a equipe médica e busque informações sobre a situação específica. O médico e a empresa responsável pelo medicamento poderão orientar sobre a possibilidade de enquadramento no programa assistencial e sobre as etapas necessárias para a solicitação.
A importação pode fazer diferença no seu tratamento
Quando o medicamento necessário ao tratamento não está disponível no Brasil, a importação de medicamentos pode ser uma alternativa para viabilizar o acesso, sempre seguindo as exigências sanitárias aplicáveis. Nesse processo, contar com orientação especializada pode fazer diferença para evitar dúvidas e dificuldades com documentação, fornecedores e logística.
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FAQ - Perguntas frequentes
Quais informações o médico precisa apresentar para solicitar o uso compassivo?
O médico deve apresentar informações sobre a condição clínica do paciente, tratamentos anteriores, a gravidade da doença e a justificativa para utilizar o medicamento em desenvolvimento. Também é necessário explicar por que as alternativas terapêuticas disponíveis não são satisfatórias para aquele caso.
O uso compassivo pode ser autorizado para medicamentos importados?
Sim. Quando o medicamento ainda não possui registro no Brasil, sua disponibilização no país pode envolver a importação, desde que o programa seja autorizado e sejam cumpridas as exigências sanitárias aplicáveis. A autorização do uso compassivo, porém, não equivale a uma autorização geral para comercialização do medicamento.
O paciente precisa pagar pelo medicamento utilizado em uso compassivo?
Não. No uso compassivo, o medicamento deve ser fornecido gratuitamente pela empresa patrocinadora do programa, conforme a RDC nº 38/2013 da Anvisa. A norma determina que o fornecimento do medicamento autorizado seja garantido ao paciente durante o período estabelecido no programa e, nos casos de doenças crônicas, enquanto houver benefício terapêutico.
O que acontece se a Anvisa não autorizar o programa de uso compassivo?
Se a solicitação não atender aos critérios regulatórios ou não for autorizada, o programa não poderá ser realizado nas condições apresentadas. Nesse cenário, o paciente deve conversar novamente com o médico para avaliar outras alternativas terapêuticas, pesquisas clínicas ou possibilidades de acesso ao medicamento que sejam legalmente aplicáveis ao caso
